FDA は 2022 年 11 月に 5 つの新薬を承認しました。これには、Center for Drug Review and Research (CDER) によって承認された 2 つの新しい分子エンティティ、併用療法と改良された薬物、および Center for Biologics Review and Research によって承認された遺伝子治療 ( CBER)。
エラヘレ
ELAHERE (mirvetuximab soravtansine-gynx) は、卵巣がんで高度に発現する細胞表面タンパク質である FR を標的とする、ImmunoGen によって開発されたクラス初の ADC です。 葉酸受容体アルファ (FR ) 陽性、プラチナ抵抗性上皮性卵巣がん、卵管がん、または以前に 1 ～ 3 種類の全身療法レジメンを受けた成人患者における原発性腹膜がんの治療に対する FDA 承認の加速。
これはプラチナ耐性疾患に対する FDA 承認の最初の ADC であり、この承認は重要な第 3 相試験である SORAYA の結果に基づいています。 結果: 腫瘍が高レベルの FR を発現したプラチナ抵抗性卵巣がん患者 106 人のうち、客観的奏効率 (ORR) は 31.7% (95% CI: 22.9%、41.6%) で、そのうち 5 人は完全奏効 (CR) でした。 . DOR の中央値は 6.9 か月でした (95% CI: 5.6, 9.7)。
中国では、2020 年に East China Pharma が中国本土、香港、マカオ、台湾での独占的な臨床開発および商業化の権利を取得します。最初の支払いは 4,000 万ドルで、マイルストーンの支払いは最大 2 億 6,500 万ドルです。
ツィールド
TZIELD (teplizumab-mzwv) は、Provention Bio が静脈内投与用に開発した抗 CD3 モノクローナル抗体で、1 型糖尿病の特定の高リスク集団における疾患の経過を遅らせることが承認されています。
これは、1型糖尿病の発症を遅らせる最初で唯一の承認された薬であり、その症状を治療するだけでなく、病気の経過を根本的に変えます. FDA の承認は、TN-10 と呼ばれる臨床試験に基づいています。 この研究では、ステージ 2 の 1 型糖尿病患者 76 人が Tzield の安全性と有効性について評価されました。 その結果、追跡期間の中央値 51 か月で、Tzield を投与された 44 人の患者の 45% が後にステージ 3 の 1 型糖尿病と診断されたのに対し、プラセボを投与された 32 人の患者の 72% が診断されたことが示されました。 さらに、ランダム化からステージ 3 の 1 型糖尿病の診断までの期間の中央値は、Tzield を投与された患者で 50 か月、プラセボを投与された患者で 25 か月でした。 これらのデータは、TZIELD の治療が 1 型糖尿病の進行を大幅に遅らせる可能性があることを示唆しています。
イムジュド
Imjudo (tremelimumab) はアストラゼネカが開発した抗 CTLA-4 抗体で、Imfinzi (durvalumab) は抗 PD-L1 モノクローナル抗体です。
先月、FDA は、切除不能な肝細胞癌に対する Imjudo と Imfinzi の併用を承認しました。 FDA は、上皮成長因子受容体 (EGFR) 変異または同種栄養性リンパ腫キナーゼ (ALK) 融合を持たない転移性非小細胞肺がん (NSCLC) の成人患者に対する Imjudo と Imfinzi と化学療法を再承認しました。
セザビー
SEZABY（注射用フェノバルビタールナトリウム粉末）は、Sun Pharmaceuticalが開発したフェノバルビタールナトリウムの新しい製剤です。 ベンジルアルコールフリー、プロピレングリコールフェノバルビタールナトリウム粉末です。 この薬は、新生児てんかんの治療のために米国FDAによってオーファンドラッグのステータスを付与されました.
この承認により、この薬剤は新生児発作の治療に特化した最初で唯一の FDA 承認製品となります。
ヘムジェニックス
HEMGENIX（etranacogene dezaparrvovec drlb）は、ユニキュアと CSL が開発した 1 回限りの遺伝子治療であり、現在、凝固第 IX 因子による予防的治療を受けているか、現在または過去に生命を脅かす出血がある成人の血友病 B の治療を目的としています。 または重度の自然出血発作を繰り返したことがある。 これは、血友病 B に対する世界で最初に承認された遺伝子治療です。
HEMGENIX は AAV5 ベクターを使用して、血液凝固第 IX 因子のパドヴァ バリアントを発現するトランスジーンを肝臓に送達し、体内で継続的に第 IX 因子を産生させ、適格な血友病 B 患者の異常出血率を低下させます。 この治療法は、米国食品医薬品局から画期的治療薬指定、希少疾病用医薬品ステータス、および優先審査ステータスを以前に付与されています。 驚くべきことに、この薬の価格は 350 万ドルで、米国で入手できる最も高価な薬の 1 つとなっています。
2022 年 11 月、中国の国家薬品監督管理局 (NMPA) は 3 つの新しいクラス 1 医薬品を承認しました。これらはすべて低分子化学物質です。
トルジベンラファキシン塩酸塩徐放錠
トルジベンラファキシン塩酸塩（アンスファキシン塩酸塩徐放錠、LY03005）は、うつ病の治療薬として国家食品医薬品局によって承認されました。 これは、うつ病治療のための独立した研究開発と独立した知的財産権を持つ中国初のクラス 1 化学薬品です。
この薬は、山東鹿野製薬によって開発されました。 公開データによると、この薬の抗うつ効果は、5- HT およびノルエピネフリン (NE) の再取り込みを阻害することにより、中枢神経系における 5- HT および NE 効果の増強に関連している可能性があります。
リンプレゼ錠
linperlisib は、2 回以上の全身療法を受けた再発性または難治性の濾胞性リンパ腫の成人を対象とした販売について、米国食品医薬品局によって条件付きで承認されました。 これは、中国市場向けに承認された最初の選択性の高い PI3Kδ 阻害剤です。
この薬はMaya Li Pharmaceutical Shanghaiによって開発されました。 2021 年 2 月、Hengrui は Maya Li Pharmaceutical に 2,000 万米ドル (総株式資本の 6.67% を占める) の株式投資を行い、大中華圏における Lin Plese の共同開発権と独占的商業化権を取得しました。
リンプリッツァーはこれまでに、R/R FL の治療について NMPA からブレークスルー セラピーの指定を受けており、米国食品医薬品局から FL、慢性リンパ性白血病/小リンパ球性リンパ腫 (CLL/SLL)、および T 細胞リンパ腫について 3 つの希少疾病用医薬品の指定を受けています。徴候。 2022 年に発表された中国の R/R FL 患者を対象としたリンプリクセルの第 II 相臨床試験の最新データは、R/R FL 患者で約 80% の有効奏効率を示し、管理可能な安全性プロファイルを示しました。
トルエンスルホンアミド注入
トルエンスルホンアミド注射は、重度の気道閉塞を伴う中枢性非小細胞肺癌の治療のために、国家食品医薬品局によって承認されました。 これは、中国で最初に承認された線維気管支鏡による腫瘍内局所注射用の化学的切除薬です。 また、中枢性非小細胞肺がん (NSCLC) の成人患者の重度の気道閉塞を軽減することが示された最初の薬剤でもあり、呼吸介入薬物療法のギャップを埋めます。
この薬は、学者の Zhong Nanshan によって開発され、2003 年 11 月 21 日に臨床申請を提出しました。 一連の知的財産権と所有権の譲渡を経て、天津虹屋製薬はついに上場宣言と生産を行いました。 その上場申請は 2018 年に CDE に受理され、5 年近くの審査を経て最終的に上場が承認されました。
