FGFR、線維芽細胞増殖因子受容体 (FGFR) は、「無制限のがん」治療の最も一般的な標的の 1 つです。 これは、チロシンキナーゼの受容体ファミリーの重要なメンバーであり、4 つの高度に保存された膜貫通受容体チロシンキナーゼ (FGFR1-4) と、FGF リガンドに結合するが細胞内結合を欠く受容体 FGFR5 (FGFRL1 としても知られる) で構成されます。キナーゼドメイン。
通常の生理学的条件では、FGFR とそのリガンド線維芽細胞増殖因子 (FGF)、FGFR 二量体が合成され、そのリン酸化、JAK/STAT 経路、ホスホリパーゼ C などの下流シグナル伝達経路の活性化、これらのシグナル伝達経路などの複数の生理学的プロセス両方の細胞増殖、分化、移動、およびアポトーシスが重要な役割を果たします。
しかし、FGFR はさまざまな体細胞異常の影響を受けやすく、過剰発現、点突然変異、遺伝子転座などの一般的な変異が起こり、発がんに至ります。 肺がん、肝臓がん、肝内胆管がん、乳がん、胃がん、子宮がん、膀胱がんなどの固形がんではFGFR遺伝子変異が一般的に広く見られ、FGFR変異の種類や頻度もがんごとに異なることが研究で分かっています。種類。
4つのモデルが承認され、継続的な協力を引き付ける潜在的な市場
FGFR 阻害剤は、FGFR を介したシグナル伝達経路を遮断することにより、腫瘍の成長を阻害することができます。 近年、FGFR阻害剤は収穫期に入り、2019年から毎年1つの阻害剤が承認されています。これまでに世界で4つの阻害剤が承認されており、そのうち中国で承認されているのはPemazyreのみです。
承認された 4 つの FGFR 阻害剤は、主に胆管癌に対して 1 日 1 回経口投与されます。 4 つの FGFR 阻害剤のいずれも、ブロックバスターのカテゴリーには入っていません。 ただし、Pemazyrehad の売上高は、2020 年に 2,590 万ドル、2021 年に 6,850 万ドルでした。
また、業界は FGFR 阻害剤に対して非常に強気であり、NatureReviewDrugDiscovery Balversa2024 の年間売上高は 12 億ドルに達すると予想されており、EVP は Truseltiq2026 の年間売上高が最大 2 億 5,300 万ドルになると予測しています。
しかし、FGFR は次の「無限のがん」の新しい標的であり、関連する阻害剤は自明のことながら高価です。
Balversa の価格は、28 日間の治療コースあたり 10,080 ～ 22,680 ドルです。 Pemazyre の価格は、治療 1 コースあたり 17 ドル000で、平均治療期間は約 6 か月、8 回または 9 回のセッションで、患者あたりの費用は約 136 ドル000から 153 ドル000です。 . Truseltiq の料金は 1 か月あたり 21,500 ドル、つまり 6 か月ごとに約 129 ドルです。000 治療費が高いため、普通の患者は「法外」になり、遠くからしか見ることができません。
ただし、潜在的な株式として、業界は市場の見通しについて楽観的です。 大手製薬会社が市場に参入し、FGFR阻害剤の開発に協力しています。 たとえば、Balversa は Astex によって発見され、2008 年に Johnson & Johnson はこの薬について Astex と独占的グローバル ライセンスおよび協力契約を結びました。
Pemazyre は Incyte によって開発されました。 2018 年、Cinda Biotics は Incyte と協力して、中国本土、香港、マカオ、台湾で Pemazyre を含む 3 つの単剤または併用薬の臨床開発と商業化の承認を取得しました。
Truseltiq は、2018 年に Novartis Novartis から BridgeBio によって導入されました。BridgeBio 自体と「Helsinn」は、米国市場での医薬品の商品化と、米国外 (大中華圏を除く) での医薬品自体の「独占的な」商品化を共同で担当します。 2020年、LentobioはBridgeBioと戦略的提携を結び、大中華圏（中国本土、香港、マカオ）での臨床開発、登録申請、将来の商業運営、中国市場の開発と商業化を担当しました。
